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La terapia denominada CAR-T ARI-0001 es el primer medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial que obtiene el visto bueno de Europa. Ahora, se trabaja para escalar la producción a nivel continental
La terapia CAR-T (de las siglas linfocitos T con un receptor quimérico frente a antígeno, en inglés) desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona-Idibaps, llamada CAR-T ARI-0001, para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) supone un doble hito para el centro, la sanidad catalana y el conjunto del Sistema Nacional de Salud. Por un lado, logra un tratamiento potencialmente curativo para pacientes que, tras sufrir el fracaso de otras terapias, no tienen alternativa; y, por otro, obtuvo en febrero de 2022 la designación PRIME de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
Esto último significa que esta inmunoterapia académica y pública es una prioridad para la agencia europea, algo tan difícil de conseguir que se trata del primer producto académico que recibe esta designación. Por eso, el equipo del Clínic está esperanzado con que la EMA les abra la vía para tratar con este CAR-T pacientes de toda Europa.
Un año antes de eso, en febrero de 2021, esta terapia CAR-T recibió la aprobación como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial por parte de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps), con lo que quedará en los anales como la primera terapia de este tipo desarrollada íntegramente en Europa en recibir el visto-bueno de una agencia reguladora. La aprobación en España es para su uso en pacientes mayores de 25 años con LLA resistente a los tratamientos convencionales, un vacío en las indicaciones actuales de los CAR-T industriales comercializadas en España.
Impulsar la fabricación propia y pública
Fuentes autorizadas del Ministerio de Sanidad han manifestado a este diario que "impulsar la fabricación propia y pública de estos medicamentos en el ámbito académico del SNS, en unas condiciones que garanticen los estándares de calidad, seguridad y eficacia es uno de los principales objetivos del Plan para el abordaje de las terapias avanzadas en el SNS".
Recuerdan que, el 1 de febrero de 2021, la AEMPS autorizó el primer CAR-T de fabricación no industrial; el 17 de mayo se aprobó su precio, y fue incluido en la prestación farmacéutica el 1 de junio de 2021, "para que todos los pacientes accedieran a él con garantías de equidad en el acceso a toda la ciudadanía española, independientemente, del lugar donde residan".
¿En qué consiste la terapia y cómo consiguió luz verde?
El CAR-T ARI-0001 se dirige contra al antígeno CD19 de las células tumorales. Después de extraer los linfocitos T del paciente mediante una leucoaféresis, en la sala blanca del propio hospital se modifican genéticamente insertándoles un gen que codifica para el receptor quimérico antigénico (CAR), con el cual se potencia su acción frente a las células del cáncer. Luego, esas células modificadas se infunden de nuevo al paciente. Para la estructura de este receptor se emplean las secuencias de reconocimiento del CD19, un anticuerpo creado también en el mismo hospital hace más de 30 años al que le encontraron esta nueva aplicación. y para el cambio genético se utiliza un virus como vector, producido igualmente en el centro de agudos barcelonés.
Para valorar la eficacia de este CAR-T se realizó un ensayo clínico entre 2017 y 2019, dirigido por Julio Delgado, hematólogo del Clínic, y Susana Rives, hematóloga del Hospital Materno Infantil de Sant Joan de Déu de Barcelona. Los resultados del ensayo demostraron que había una respuesta completa en más del 70% de los pacientes, lo que significa que no quedaba enfermedad residual. Y antes, los estudios preclínicos ya demostraron que el CART ARI-0001 era capaz de controlar la progresión de la enfermedad en modelos animales y que su eficacia era muy similar a la de otros CAR-T disponibles.
La investigación clínica sigue su curso, mientras el mismo equipo desarrolla el CAR-T ARI-0002, que cambia la diana de las células tumorales del CD19 al BCMA para tratar a pacientes con mieloma múltiple, resistente también a otros tratamientos. Este segundo CAR-T, en un ensayo clínico dirigido por el especialista Carlos Fernández, ya ha mostrado que, al año de seguimiento, logra que el 75% de los pacientes sigan vivos y sin progresión de la enfermedad.
Fuente: El Mundo
