ERA-NET Neutron JTC 2024
9 enero, 2024
Los organoides muestran potencial en la detección de mutaciones específicas y el efecto de fármacos en diversas patologías
11 enero, 2024
El grupo de investigación “LAGENBIO (TERAGEN y REGENERAGEN)”, liderado por Rosario Osta, recibe una donación de esta asociación para que tres de sus líneas de investigación sobre la ELA avancen en su desarrollo
La asociación Juntos Venceremos ELA ha hecho recientemente una donación económica al grupo del IIS Aragón “LAGENBIO (TERAGEN y REGENERAGEN)” con el objetivo de sumar esfuerzos para que la investigación de esta enfermedad continúe.
Para conocer Juntos Venceremos ELA, primero hay que conocer a Jorge Murillo: maño residente en Madrid, y enfermo de ELA. Él y su necesidad de que esta enfermedad tenga la mayor visibilidad hicieron posible la creación de esta asociación.
El grupo de investigación del IIS Aragón, liderado por Rosario Osta, va a destinar esta ayuda a tres líneas de investigación sobre las que están trabajando actualmente:
Detección de Biomarcadores Específicos como Herramientas Diagnósticas y Pronósticas
a) Metabolismo de los ARNs
En el ámbito de la regulación transcripcional y las interacciones proteicas, los ARN circulares (cirARN) y los lncRNAs desempeñan funciones fundamentales. Nuestra investigación se centra en analizar la expresión de cirARN y lncRNA en la médula espinal y músculo esquelético de modelos animales de ELA en comparación con los sujetos WT. Los resultados obtenidos se están extrapolando a pacientes, explorando su viabilidad como biomarcadores diagnósticos y pronósticos con la perspectiva de una futura aplicación clínica mejorada.
Desarrollo de Nuevas Terapias: ensayos preclínicos
a) Reposición de Fármacos y Exploración de Otros Compuestos
En nuestra línea de investigación, evaluamos nuevas terapias utilizando el modelo animal de ELA (ratón SOD1G93A). Para incrementar la robustez de nuestros ensayos, colaboramos con otros grupos de investigación, permitiendo la validación de las terapias en diversos entornos de diferentes laboratorios para conseguir llegar con éxito a un ensayo clínico.
Además, a modo más básico, estamos explorando la desregulación de la dinámica mitocondrial como objetivo terapéutico. Hemos observado una hiperactivación de las moléculas involucradas en la fisión mitocondrial en el músculo esquelético del modelo de ELA SOD1G93A. Estos descubrimientos sugieren que la disfunción mitocondrial podría contribuir a la progresión de la enfermedad, agravando la patogenia de la ELA. Por lo tanto, estamos investigando la posibilidad de que la dinámica mitocondrial se convierta en un objetivo terapéutico para el tratamiento de la enfermedad.
b) Desregulación de la Microbiota
Esta línea de investigación se enfoca en el estudio de la microbiota intestinal tanto en el modelo animal como en pacientes con ELA. Buscamos entender si la disbiosis intestinal puede influir en la actividad motora y la supervivencia de los animales, así como en la progresión clínica en los pacientes. Además, evaluamos la posibilidad de corregir esta disbiosis a través de intervenciones dietéticas en el modelo animal. Actualmente nos encontramos en las fases preclínicas del estudio.
